85岁的于老先生患肝癌1年4个月，去年4月在中国医学科学院肿瘤医院确诊时，已是晚期，失去了手术机会，医生建议使用靶向药物治疗。当时恰好有一个中华慈善总会和拜耳医药公司合作的索拉非尼患者援助计划，经专家评估入组的病人每人只需支付3个月的用药费用（15万元），就可以终身免费服药。于老先生成为受益者之一。
于老先生的儿子告诉记者，确诊时医生告知老先生只能活3个月。结果，他接受治疗后3个月复查时，肝脏肿瘤居然缩小了，肝癌常见的腹水、浮肿等症状也没有出现。至今老先生状况良好，能外出散步。
截至目前，已有2600余名晚期肝脏肿瘤患者得到了这个项目的援助。
这些患者是幸运的，然而还有更多患者拿不出15万元的费用。他们又该如何面对肝癌治疗？我国每年有34.6万肝癌新发患者，且大部分患者确诊时已达中晚期，相比之下，企业和慈善机构的援助不过是杯水车薪。
希望：靶向药物治疗使更多中晚期肿瘤患者获益
手术、介入、放疗、化疗、中医药……医学科学家和恶性肿瘤的抗争持续了近百年。来自美国国家经济局的报告称，1988年至2000年间，癌症患者的生存时间增加了3.9年，其中80%的生存获益于治疗方法的更新和改进。特别是随着分子靶向治疗药物在临床上越来越多地使用，它与传统放化疗药物一起成为临床医生的左膀右臂，为众多中晚期肿瘤患者带来了生的希望。
所谓肿瘤分子靶向治疗，是利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子细胞生物学上的差异，采用封闭受体、抑制血管生成、阻断信号传导通路等方法作用于肿瘤细胞特定的靶点，特异性地抑制肿瘤细胞的生长，促使肿瘤细胞凋亡。通俗地说，就是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点，来设计相应的治疗药物。药物进入体内后，会特异地选择致癌位点，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞。大量临床研究资料表明，将分子靶向治疗与常规治疗（化疗、放疗等）合用，效果更好。
靶向药物大幅度提高了肿瘤治疗水平，而且更为个体化，成为新世纪肿瘤学重要发展方向。以肾癌为例，由于多数肾癌确诊时已达晚期，丧失了最佳手术时机，而肾癌对放疗和化疗不敏感，所以晚期肾癌的治疗一直徘徊不前，直至分子靶向药物的出现才有了突破。研究表明，使用分子靶向药物能使晚期肾癌患者无进展生存期延长一倍。
再比如被称为“癌中之王”的肝癌，长期缺少可显著延长患者生存期的系统治疗药物，这种状况在靶向治疗药物多吉美（索拉非尼）问世后大为改观。据专家介绍，索拉非尼是目前全球唯一的肝癌全身用药。它是一种多靶点的强抑制剂，除抑制肿瘤生长外，还可通过抑制肿瘤血管生成，直接和间接控制肿瘤生长。在亚太地区进行的 Ⅲ期临床研究中，与安慰剂相比，索拉非尼使亚太地区晚期肝细胞或原发肝癌患者的总生存期延长47.3%。索拉非尼还使得这些患者的疾病进展时间延长了 74%。
中国医学科学院肿瘤医院影像诊断科副主任李槐教授，自1996年以来专门从事肿瘤的介入治疗工作。她对记者说，我国是肝癌大国，在全球每年新诊断的 62.6万名肝癌患者中，中国占一半以上，约34.6万例。肝细胞癌是最常见的肝癌类型，成人原发性肝癌中约有90%属于肝细胞癌。和其他癌症一样，患者的诊断时间越早，预后效果越好。但是，70%～80%的肝癌患者诊断时已是中晚期。手术（切除或肝移植）是目前肝癌治疗中疗效最好的方法，但只有20%的肝癌患者可以在早期阶段得到诊断，符合手术切除的条件。
李槐说：“目前经肝动脉化疗栓塞术是无法手术切除肝细胞癌患者最常用的主要治疗方法，但由于转移和复发，其远期疗效不理想，3年生存率不足30%。因此，我们不断地尝试将介入治疗与其他疗法相结合来治疗肝癌患者。介入治疗后的肿瘤复发和转移跟肿瘤的新血管生成是密切相关的。如果能找到一种抑制肿瘤新生血管生成的治疗方法与我们现有的介入治疗相结合，可能会使疗效得以改善。于是我们想到了针对肿瘤新生血管的靶向治疗药物索拉非尼。通过临床应用，取得了比较好的效果。”
他们的科研项目“靶向治疗药物索拉非尼与经肝动脉化疗栓塞术”，入组患者40多人，从项目开展以来的进展看，一年生存率可达68%，大大高于晚期肝癌患者生存期平均3～6个月的水平，78.6%的患者提高了生存质量。
黑龙江省的刘先生2009年7月在北京一家大医院确诊为肝癌中期，考虑到患者年龄已过8旬，手术风险较大，最后被转到中国医学科学院肿瘤医院影像诊断科介入治疗病房，接受了经肝动脉化疗栓塞术与口服靶向药物索拉非尼的联合治疗。刘先生从去年8月19日开始服用索拉非尼，到去年12月复诊，肿瘤为 1.6厘米×0.8厘米，缩小了1/3；到今年4月复诊时肿瘤又缩小到0.8厘米×0.6厘米。7月7日复诊，各项指标基本接近正常，患者生活可以自理，精神状态良好。
尴尬：高昂的费用对医患双方均是两难选择
然而，分子靶向治疗在给难治性肿瘤的临床治疗带来显著改善的同时，却面临着现实中的尴尬：在中国，大多数分子靶向药物都还徘徊在医保的范畴之外，对医患双方来说是一个两难的选择。
其一，分子靶向药物价格昂贵，一些治疗非小细胞肺癌的药物，每月的费用需要1.6万元~2万元，而治疗肝癌的药物每月费用更高达四五万元。在中国，肿瘤患者使用靶向药物每疗程的费用从10万元~15万元不等，完成单例治疗则需要10万元~50万元，价格普遍较高。
其二，不能坚持治疗，使分子靶向药物的治疗价值大打折扣。许多患者因承担不起昂贵的治疗费用而导致前功尽弃。
李槐强调，我们必须正视这样一个现实：我国是乙肝大国，而绝大部分肝癌患者合并病毒性肝炎、肝硬化和肝功能不全等疾病。比如，乙肝病毒感染增加肝癌发病风险100倍，80%的肝癌伴随肝硬化。全球55%的肝癌患者在中国，每年因肝癌死亡的人数仅次于肺癌。肝癌与乳腺癌、大肠癌等不同之处在于，乳腺癌、大肠癌生存期较长，而肝癌进展迅速，晚期患者一年生存率不超过30%，平均生存时间为3个月~6个月。对于肝癌患者来说，延长其生存期哪怕仅仅是一两年，无论对患者、对家庭，还是对医学科研，都有更为重要的意义。
思辨：该如何评价靶向药物的性价比
面对如此高昂的治疗费用，我们应该如何评价靶向药物的性价比呢？
肿瘤专家的一致看法是：靶向治疗的疗效评价不同于传统治疗。
首先是肿瘤治疗观念的改变。世界卫生组织已经将肿瘤定义为一种慢性疾病，晚期肿瘤的治疗观念从“根治肿瘤”转变为“带瘤生存”。
其次是抗肿瘤药物评价标准的改变。美国食品药品管理局（FDA）对抗肿瘤药物的审批，由仅依据缓解率转而强调生存指标。1990年至2002年间，美国FDA批准的57种抗肿瘤新药中仅有18种以生存期改善作为主要评价指标。而2002年以后，FDA以生存期改善，作为抗肿瘤药物唯一的评价标准。
第三是靶向药物评价的风险比得到普遍认同。风险比越小，患者获益越大。以风险比来衡量临床研究中治疗方案的获益程度，可以排除入组人群、研究地域及方法的影响，对不同肿瘤、不同研究、不同治疗方案进行直接比较，更加客观地评价治疗的获益程度和药物的性价比。如某种治疗方案使乳腺癌患者中位生存期平均延长4.8个月，风险比为0.8；而另一种治疗方案使结直肠癌患者中位生存期平均延长4.7个月，风险比为0.66。从生存期看，二者基本相同，但前者中位生存期和过去的治疗方案相比，只延长了25%，后者却达到51.5%。显然，后者病人获益超过前者，二者的风险比就反映了这一差距。对分子靶向药物来说，风险比是评估药物性价比和临床获益程度的一个比较客观的指标。这在肝癌等难治性肿瘤的治疗中，更为重要。
有位专家打了个形象的比喻，简单比较不同肿瘤患者的生存期来评估治疗方法的性价比是不科学的，犹如通过速度来评价一辆行驶在胡同里的跑车和一辆行驶在高速公路上的卡车。你能据此说跑车没有卡车跑得快吗？
呼吁：医疗保障和社会救助体系要与时俱进
医患双方一方面呼吁国家将此药列入医保报销项目，即使不能全报，也希望能够报销一部分，这样会使至少一半以上的患者能够接受和承担治疗费用；另一方面也呼吁相关药品生产企业尽快把药价降下来。此外，建立癌症救助基金，吸纳更多的捐助资金，扩大患者受益面，也是医患双方的共同建议。
在医学不断取得进展的同时，我们的医疗保障体系和社会救助体系同样需要与时俱进。更为重要的是对难治性疾病的积极治疗和救助体现了我们对生命的尊重和爱心，也是我们建设社会主义和谐社会所不可或缺的。
我们期待着社会各界能够给予癌症患者，尤其是像肝癌、肾癌这类难治性疾病患者更多的关注和支持。
如何更好地实现靶向药物在肿瘤患者中的可及性，最大化地发挥其治疗价值，让更多患者受益，还需政府、制药企业及医疗界共同深思。
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